Investigadores de la UCSF utilizan modelos de IA para diseñar proteínas completamente nuevas, con el potencial de tratar enfermedades como el cáncer, la diabetes y el Alzheimer.
La ciencia biomédica está entrando en una nueva etapa. Gracias a décadas de inversión pública en investigación y al avance de la inteligencia artificial (IA), científicos de la Universidad de California en San Francisco (UCSF) están desarrollando proteínas diseñadas desde cero para convertirse en medicamentos más precisos y eficaces. Este enfoque podría cambiar la forma en que se tratan muchas enfermedades complejas y ampliar las herramientas terapéuticas los próximos años.
Las proteínas desempeñan un papel fundamental en el cuerpo humano: actúan como hormonas, enzimas, anticuerpos y reguladores celulares. Sin embargo, cuando presentan fallas en su forma o función, pueden ser responsables de enfermedades graves. De acuerdo con Tanja Kortemme, profesora de bioingeniería y vicedecana de investigación en la Facultad de Farmacéutica de UCSF, las proteínas defectuosas están implicadas en condiciones como el cáncer, el Alzheimer y la diabetes. Por ello, su laboratorio busca crear proteínas completamente nuevas capaces de corregir o bloquear estas fallas mediante IA.
El desarrollo de medicamentos a base de proteínas no es nuevo, la insulina es uno de los ejemplos más conocidos, así como los medicamentos para perder peso como Ozempic y Wegovy, o terapias contra el cáncer como Herceptin. Sin embargo, productos se basan en proteínas ya conocidas. La diferencia del trabajo actual en UCSF es que se encuentran diseñando proteínas desde cero, lo que expande significativamente las posibilidades terapéuticas.
Para lograrlo, los investigadores emplean modelos de IA entrenados en la estructura tridimensional de las proteínas, utilizando bases de datos públicas como el Protein Data Bank. Este repositorio es resultado de años de colaboración internacional y financiamiento público, principalmente del Instituto Nacional de Salud (NIH, en inglés) y la Fundación Nacional de Ciencia (NSF, en inglés) de Estados Unidos. Con este respaldo, la IA puede generar proteínas capaces, por ejemplo, de bloquear las que fomentan la propagación del cáncer.
El proceso para trasladar estas proteínas del modelo computacional a la realidad se basa en tecnologías de ADN recombinante. Esta técnica, desarrollada en parte por la UCSF, permite sintetizar segmentos de ADN para producir proteínas específicas en el laboratorio. Aunque aún no existe un medicamento comercial basado completamente en proteínas diseñadas por IA, muchas compañías biotecnológicas ya están trabajando en esa dirección. Kortemme estima que varios de estos compuestos podrían entrar en fases preclínicas en los próximos cinco años, con el objetivo de llegar eventualmente a los pacientes.
UCSF ha estado a la vanguardia en ingeniería de proteínas desde hace más de dos décadas cuando inicialmente, sus investigadores modificaban proteínas ya existentes. Ahora el enfoque se ha ampliado al diseño desde cero, avance que ha sido posible gracias al enfoque interdisciplinario que caracteriza a la universidad, donde confluyen la biología, la ciencia de datos, la ingeniería y la farmacología.
En palabras de Kortemme, el entorno colaborativo de UCSF y el interés creciente de nuevos científicos en disciplinas como la biología computacional hacen posible diseñar soluciones inéditas para enfermedades complejas. En los próximos años, estas proteínas artificiales podrían traducirse en nuevas terapias más precisas, adaptadas y eficaces.
