El nuevo centro Pre-clinical Translational Models Hub combinará organoides derivados de pacientes con herramientas de inteligencia artificial para predecir con mayor precisión cómo responderán los humanos a nuevos tratamientos antes de que lleguen a ensayos clínicos.
Un equipo de investigadores del Instituto de Células Madre de Cambridge (CSCI, en inglés) lidera el desarrollo de una nueva red nacional en Reino Unido dedicada a crear, validar y acelerar la adopción de modelos preclínicos de nueva generación basados en tejido humano. La iniciativa, denominada Pre-clinical Translational Models Hub, busca transformar la manera en que se prueban los medicamentos antes de que lleguen a los pacientes, combinando organoides derivados de células madre con inteligencia artificial, bioingeniería e investigación clínica.
Actualmente, todo nuevo medicamento debe pasar por pruebas extensas de seguridad y efectividad antes de poder administrarse a personas. Ese proceso depende en gran medida de modelos animales, y muchos tratamientos que muestran resultados prometedores en animales terminan fallando cuando se prueban en humanos. Esta discordancia puede representar años de investigación y una inversión significativa perdidos antes de que un posible tratamiento llegue a la clínica.
Frente a este problema, el nuevo centro apostará por modelos humanos in vitro avanzados, entre ellos los organoides, versiones miniatura y simplificadas de tejidos humanos, junto con otros sistemas de ingeniería y modelos computacionales. Estas herramientas permiten a los investigadores estudiar procesos de enfermedad con mayor exactitud, identificar tratamientos potenciales en etapas más tempranas y anticipar de forma más precisa cómo podrían responder los pacientes a nuevas terapias.
El centro estará dirigido por los profesores Matthias Zilbauer y Bertie Göttgens, ambos del CSCI.
“Durante la última década, hemos visto el enorme potencial de los organoides derivados de pacientes y otros enfoques que no dependen del uso de animales para transformar la forma en que desarrollamos nuevos medicamentos”, Zilbauer.
Según el investigador, debido a que estos tejidos humanos en miniatura conservan muchas de las características biológicas únicas de cada paciente, permiten comprender la enfermedad con mayor precisión y evaluar posibles tratamientos antes de que lleguen a la práctica clínica, lo que podría traducirse en terapias más efectivas y personalizadas, al tiempo que se reduce el tiempo, el costo y la dependencia de modelos animales en el desarrollo de fármacos.
Zilbauer ha construido a lo largo de la última década un biobanco con más de 1,000 líneas de organoides derivados de pacientes. A través de su investigación clínica sobre enfermedades inflamatorias intestinales pediátricas en los Hospitales Universitarios de Cambridge, el investigador trabaja con niños y sus familias para recolectar muestras de pacientes, generar modelos de organoides y utilizar estos sistemas para comprender los mecanismos de la enfermedad y evaluar posibles nuevos tratamientos. El científico añadió que los modelos derivados de pacientes tienen un potencial enorme para transformar la comprensión de las enfermedades y el desarrollo de nuevos medicamentos, ya que al capturar características importantes de cada paciente permiten un estudio más preciso de la enfermedad y la evaluación de tratamientos antes de que lleguen a la clínica, lo que en última instancia podría derivar en terapias más efectivas y personalizadas, reduciendo también el tiempo y el costo del desarrollo farmacológico.
Aunque estas tecnologías ya han transformado diversas áreas de la investigación biomédica, su uso más amplio en el desarrollo de fármacos requiere de una validación rigurosa, estandarización y comparación sistemática de resultados. Investigadores, médicos, reguladores y socios de la industria necesitan tener certeza de que estos modelos son confiables, reproducibles y capaces de mejorar la toma de decisiones durante el desarrollo de nuevos medicamentos. Precisamente por ello, el centro funcionará como una plataforma aceleradora a escala nacional que convertirá modelos humanos prometedores en tecnologías validadas, escalables y listas para su uso industrial, integrando modelos experimentales con inteligencia artificial y otros enfoques computacionales para establecer una nueva generación de herramientas predictivas.
“Al combinar la experiencia en biología de células madre, tecnología de organoides e inteligencia artificial, el nuevo Centro de Modelos Preclínicos Traslacionales del Reino Unido acelerará el desarrollo de modelos de enfermedades humanas de última generación. Junto con nuestros socios académicos, del NHS y de la industria, nuestro objetivo es ofrecer mejores tratamientos a los pacientes, al tiempo que reforzamos el liderazgo mundial del Reino Unido en este campo”, Göttgens, codirector del centro y director del CSCI
Para ampliar su alcance, el CSCI trabajará junto con los codirectores del centro Mathew Garnett y Mo Lotfollahi, del Instituto Wellcome Sanger, y con la profesora Madeline Lancaster, del Laboratorio de Biología Molecular del MRC, además de socios clínicos en los Hospitales Universitarios de Cambridge y el Hospital Royal Papworth. El centro operará desde las instalaciones del CSCI en el Jeffrey Cheah Biomedical Centre, dentro del campus biomédico de Cambridge, un entorno que lo sitúa cerca de socios del sistema de salud público, del Laboratorio de Biología Molecular del MRC y de centros de investigación de empresas farmacéuticas como AstraZeneca y GSK.
