Un nuevo marco combina inteligencia artificial y registros electrónicos de salud para impulsar la reutilización de fármacos.
La insuficiencia cardiaca es una de las principales causas de hospitalización y mortalidad en el mundo. A pesar de los avances médicos, muchos pacientes no responden de manera adecuada a los tratamientos actuales, lo que ha motivado la búsqueda de nuevas estrategias terapéuticas. Una de ellas es la reutilización de fármacos, es decir, la utilización de medicamentos ya existentes y probados en otros contextos para tratar esta enfermedad. Sin embargo, predecir si estos fármacos serán realmente eficaces en ensayos clínicos resulta un gran desafío.
En este contexto, investigadores de Mayo Clinic y centros asociados desarrollaron un marco de predicción de eficacia que combina la información biológica de los medicamentos con ensayos clínicos simulados a partir de registros electrónicos de salud (EHR, en inglés). El estudio fue publicado en npj Digital Medicine.
Los ensayos clínicos controlados (RCT, en inglés) son el estándar para evaluar la eficacia de un tratamiento, pero resultan costosos y con altas tasas de fracaso, especialmente en insuficiencia cardiaca. Como alternativa, los investigadores utilizan los llamados ensayos emulados (ET, en inglés), que simulan los RCT mediante datos reales de la práctica clínica. Sin embargo, estos ensayos enfrentan limitaciones debido a la calidad y fragmentación de la información en los EHR.
El nuevo enfoque propone superar esas limitaciones mediante la integración de dos componentes: la predicción de objetivos moleculares de los fármacos, utilizando inteligencia artificial para identificar qué genes y proteínas podrían estar implicados en los efectos terapéuticos; y los ensayos emulados basados en EHR, en los que se evalúan cambios en biomarcadores pronósticos de la insuficiencia cardiaca, como péptidos natriuréticos, creatinina o troponinas.
“Hemos demostrado que, con nuestro marco, podemos predecir el efecto clínico de un fármaco sin necesidad de realizar un ensayo controlado aleatorio. Podemos afirmar con gran certeza si un fármaco tiene probabilidades de éxito o no”, explicó el Dr. Nansu Zong, especialista en informática biomédica en Mayo Clinic y autor principal del estudio.
El marco fue validado con datos de más de 59 mil pacientes de Mayo Clinic, y se aplicó a 17 fármacos que habían sido probados en ensayos clínicos de fase 3. Los resultados mostraron que la combinación de predicción molecular y ensayos emulados aumentó de forma notable la precisión al determinar si un medicamento tendría efectos beneficiosos en comparación con la atención estándar.
Además, el modelo consideró factores adicionales como sexo, edad, etnicidad y uso de otros medicamentos para insuficiencia cardiaca, lo que permitió afinar las predicciones y reducir errores comunes en las evaluaciones tradicionales basadas solo en datos clínicos.
“Los ensayos clínicos siempre serán esenciales, pero esta innovación demuestra cómo la IA puede hacer que la investigación sea más eficiente, asequible y ampliamente accesible. La integración de la emulación de ensayos, la simulación, los ensayos sintéticos y el modelado del conocimiento biomédico abre la puerta a un nuevo paradigma en la ciencia traslacional”, expresó la Dra. Cui Tao, especialista en IA de Mayo Clinic.
