Investigadores de Harvard aprovechan el uso de IA para reutilizar medicamentos existentes para el tratamiento de enfermedades raras, incluso aquellas sin terapias actuales.
Actualmente existen más de 7 mil enfermedades raras y no diagnosticadas en el mundo. A pesar de que cada una de estas enfermedades representa en un pequeño número de pacientes, en conjunto tienen un costo humano y económico importante, ya que afectan a unos 300 millones de personas en todo el mundo. Además, solamente entre el 5 y 7%, de estas enfermedades tienen un medicamento aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, en inglés), los cuales son insuficientes.
En este sentido, el desarrollo de nuevos medicamentos representa un gran esfuerzo y requiere diversos recursos para llevarse a cabo. Por ello, investigadores de Harvard, aprovechan el uso de inteligencia artificial (IA), para impulsar el descubrimiento de nuevas terapias a partir de medicamentos existentes. Esto puede acelerar la implementación de nuevos tratamientos y terapias de las enfermedades raras.
El modelo de IA denominado TxGNN, el cual es descrito en un artículo publicado en Nature Medicine, es la primera herramienta desarrollada específicamente para identificar fármacos candidatos para enfermedades raras y afecciones que no tienen tratamiento. Además, la herramienta está a disposición de manera pública y gratuita para la comunidad científica en el siguiente enlace: http://txgnn.org/
TxGNN identificó fármacos candidatos a partir de medicamentos existentes para más de 17 mil enfermedades, muchas de ellas sin ningún tratamiento existente. Esto es el mayor número de tratamientos encontrados por un solo modelo de IA hasta la fecha. Los investigadores esperan que este modelo puede aplicarse incluso a más enfermedades.
Otros modelos de IA para el descubrimiento de fármacos se utilizan y se entrenan con una sola enfermedad o con algunas afecciones. En su lugar, este nuevo modelo, en lugar de centrarse en enfermedades específicas, se entrenó para utilizar datos existentes para hacer nuevas predicciones. Esto permite la identificación de características compartidas en múltiples enfermedades como aberraciones genómicas compartidas.
“Con esta herramienta pretendemos identificar nuevas terapias en todo el espectro de enfermedades, pero cuando se trata de enfermedades raras, ultrarraras y desatendidas, prevemos que este modelo podría ayudar a cerrar, o al menos reducir, una brecha que crea graves disparidades en la salud”, dijo la investigadora principal, la Dra. Marinka Zitnik, profesora adjunta de informática biomédica en el Instituto Blavatnik de la Facultad de Medicina de Harvard.
La novedosa herramienta tiene dos características centrales: identificar a los candidatos al tratamiento junto con sus posibles efectos secundarios y la explicación del fundamento de la decisión, es decir, la IA fundamenta su respuesta sobre cada medicamento y enfermedad.
“Aquí es precisamente donde vemos la promesa de la IA en la reducción de la carga mundial de enfermedades, en la búsqueda de nuevos usos para medicamentos existentes, que también es una forma más rápida y rentable de desarrollar terapias que diseñar nuevos medicamentos desde cero”, agregó Zitnik.
De esta manera, la herramienta identificó a fármacos de casi 8 mil medicamentos, tanto aquellos aprobados por la FDA, como medicamentos experimentales que aún se encuentran en ensayos clínicos, para 17,080 enfermedades. Asimismo, TxGNN predijo los medicamentos que tendrían efectos secundarios y contraindicaciones para afecciones específicas.
En comparación a otros modelos de IA diseñados para la reutilización de fármacos, TxGNN, fue casi 50% mejor al identificar candidatos fármacos y 35% más precisa al predecir qué fármacos tendrían contraindicaciones.
La importancia de la reutilización de medicamentos existentes es que se trata de la manera más atractiva de desarrollar nuevos tratamientos, al ser medicamentos que ya cuentan con aprobación, han sido estudiados y están regulados.
